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Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ: SRPT) ist ein medizinisches Forschungs- und Arzneimittelentwicklungsunternehmen mit Büros und Forschungseinrichtungen in Cambridge, Massachusetts, USA. Das Unternehmen wurde 1980 als AntiVirals [1] gegründet. Kurz vor dem Börsengang änderte das Unternehmen seinen Namen von AntiVirals in AVI BioPharma bald mit dem Aktiensymbol AVII und im Juli 2012 von AVI BioPharma in Sarepta Therapeutics SRPT bzw. [2] Ab 2018 verfügt das Unternehmen über ein zugelassenes Medikament (siehe Abschnitt Produkte).
Geschichte [ edit ]
Sarepta begann in Corvallis, Oregon [3]. Nachdem das Unternehmen mehrere Forschungslabore in Corvallis besetzt hatte, eröffnete das Unternehmen im Februar 2002 ein Produktionslabor in Corvallis und wurde in AVI BioPharma Inc. [4] umbenannt. Das Unternehmen machte 2003 Schlagzeilen, als es die Arbeit an Behandlungen für das schwere akute Atmungssyndrom (SARS) und das West-Nil-Virus. [4][5] Im Juli 2009 gab das Unternehmen bekannt, dass sie ihren Hauptsitz von Portland, Oregon, nördlich nach Bothell, Washington, in der Nähe von Seattle, verlegen würden. [6] Zu dieser Zeit hatte das Unternehmen, das von Präsident und CEO Leslie Hudson geleitet wurde, geführt 83 Mitarbeiter und ein vierteljährlicher Umsatz von 3,2 Mio. USD. [6] AVI hatte bis Juli 2009 noch keinen Gewinn erwirtschaftet oder kommerzielle Produkte entwickelt. [6] Das Unternehmen verlor im zweiten Quartal 2009 19,7 Mio. USD und [7] 11,5 Mio. USD Vertrag mit der US-Verteidigungsbehörde für Verteidigungsabwehr im Oktober 2009. [8] Zu diesem Zeitpunkt hatte das Unternehmen seinen Hauptsitz nach Bothell verlegt. [6][8]
2012 Die Firma zog ein zweites Mal nach Cambridge, Massachusetts. CEO Chris Garabedian wies damals darauf hin, dass der Schritt durch die Rekrutierung von Fachwissen für seltene Krankheiten motiviert wurde. [9] Die Corvallis-Laboreinrichtung wurde 2016 geschlossen.
Products [ edit ]
Seine Hauptprodukte sind Morpholino-Oligomere (PMOs), synthetische Nukleinsäureanaloga, die von James Summerton entwickelt und von Summerton zusammen mit Dwight Weller entwickelt wurden unter dem Namen NeuGene Antisense. Da Morpholinooligomere sequenzspezifische doppelsträngige Komplexe mit RNA bilden können, eignen sie sich zur Verwendung in der Antisense-Therapie. In einer Anwendung, dem Translationsblockieren, bindet ein Morpholino-Oligomer an die Messenger-RNA, die von einem bekannten krankheitsverursachenden Gen produziert wird, um zu verhindern, dass es in Protein umgesetzt wird. Morpholinos können auch als Spleiß-Switching-Olgos fungieren, das auf prä-mRNA abzielt, um das Spleißen zu verändern, und so Änderungen in der Struktur der reifen mRNA (dem Mechanismus des zugelassenen Arzneimittels eteplirsen) verursachen. Morpholinos wurden für ein breites Anwendungsspektrum getestet, darunter die Prävention von Herzrestenose nach Angioplastie, die Behandlung von Bypass-Transplantaten für die Koronararterie, die Behandlung der polyzystischen Nierenerkrankung, die Umleitung des Arzneimittelmetabolismus, die Behandlung einiger Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und die Hemmung von Infektionskrankheiten. Ihr bisher größter klinischer und kommerzieller Erfolg war die Behandlung von DMD. Eine neue Klasse von Morpholino-Oligos, die Peptid-gebundenen Morpholinos oder PPMO, sind mit einem Arginin-reichen zellpenetrierenden Peptid verbunden, um deren Abgabe in Zellen zu verbessern, und sind in klinische Studien eingetreten [10]
Das Morpholino-Medikament eteplirsen, das auf Exon 51 abzielt Dystrophin-mRNA wurde 2016 von der FDA als Humantherapeutikum zugelassen [11] . Derzeit laufen klinische Studien für Morpholinos, die auf andere Exons abzielen. Morpholinos wurden in präklinischen Studien verwendet, um die Replikation eines breiten Spektrums von Viren zu hemmen, einschließlich Influenza, West-Nil-Virus, SARS, Hepatitis C, Dengue-Fieber, Ebola und Calicivirus, die alle einzelsträngige RNA-Viren sind. Sie befinden sich in fortgeschrittener Entwicklung zur Vorbeugung und Behandlung von Ebola- und Marburg-Viren. Im März 2013 gab das Unternehmen positive Ergebnisse einer nicht-humanen Primatenstudie mit AVI-7288, dem Medikamentenkandidaten zur Behandlung der Marburg-Virusinfektion, bekannt. Die Ergebnisse zeigten, dass die intramuskuläre Verabreichung von AVI-7288 bei Affen, die diesem tödlichen Virus ausgesetzt waren, zu Überlebensraten von bis zu 100% führte. Diese Ergebnisse ähneln denen in früheren Studien, als der Wirkstoff durch intravenöse Injektion verabreicht wurde. [12]
Neben der Entwicklung von Morpholinos als Therapeutika hat AVI sechs Versuche mit Darmkrebs und Bauchspeicheldrüsenkrebs mit AVICINE durchgeführt.
Siehe auch [ edit ]
Referenzen [ edit ]
- ^ Summerton, J (2005). "Morpholino Antisense Oligos: Anwendungen in der biopharmazeutischen Forschung". Innovationen in der pharmazeutischen Technologie . Nr. Sept . 29. Oktober 2012 . | archiveurl = http://www.gene-tools.com/sites/default/files/Summerton2005_IPT.pdf[19659033$^6565343"""65653434""">AliPharmaändertdenNamenundteiltdenAktienbestand" Portland Business Journal . 12. Juli 2012 . 17. Juli 2012 .
- ^ Summerton, James E. (2017). "Erfindung und Frühgeschichte von Morpholinos". In Moulton, Hong; Moulton, Jon. Morpholino-Oligomere . Methoden in der Molekularbiologie. 1565 . New York, NY USA: Humana Press. ISBN 978-1-4939-6815-2.
- ^ a b Moody, Robin J. (5. November 2003). "Die Verluste von AVI BioPharma nehmen ab". Portland Business Journal . 2009-10-24 .
- ^ Moody, Robin J. (12. Juni 2003). "Die Aktie von AVI BioPharma erreicht ein neues 52-Wochen-Hoch". Portland Business Journal . 2009-10-24 .
- ^ a b c d DiMesio, Robbie (30. Juli 2009). "AVI BioPharma zieht Hauptsitz aus Oregon". Der Oregonianer . Abgerufen 2009-10-24 .
- ^ "AVI BioPharma verliert im zweiten Quartal 19,7 Millionen US-Dollar". Portland Business Journal . 10. August 2009 . Abgerufen 2009-10-24 .
- ^ a b "AVI BioPharma erhält 11,5 Millionen US-Dollar-Militärvertrag". Portland Business Journal . 5. Oktober 2009 . 2009-10-24 .
- ^ Timmerman, Luke. Sarepta zieht für das Talent von Seattle nach Boston. 7. September 2012.
- ^ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03375255
- ^ http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm521263.htm
- ^ Sareptas Marburg-Medikament zeigt nach intramuskulärer Verabreichung in nicht-humanen Primaten hohe Überlebensraten. Marketwire, 4. März 2013.
Externe Links [ edit ]
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